크리스퍼 테라퓨틱스 전망, 유전자 편집 가위 기업 소개(캐시우드가 사랑하는 회사?)

크리스퍼테라퓨틱스

안녕하세요, 새로워지구입니다!

오늘은 유전자 편집 기술의 혁신을 주도하고 있는 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)에 대해 알아보겠습니다. 유전 질환 치료의 새로운 패러다임을 여는 CRISPR 기술을 개발하는 이 회사는 생명과학 분야에서 큰 주목을 받고 있습니다.

이번 글에서는 CRISPR 테라퓨틱스의 기술과 비전, 그리고 현재 연구 중인 주요 분야를 중심으로 살펴보겠습니다.

자 그럼 포스팅 시작하겠습니다!

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크리스퍼테라퓨틱스

1. 크리스퍼 테라퓨틱스란?

#크리스퍼테라퓨틱스 투자정보

▼시가총액 : 약 6조 

▼현재주가 : 51.62달러 (24.11월 기준)

▼PER/PBR : -/2.16배 (23년 연결)

▼ 매출액/당기순이익 : 5195억/ 적자(23년 연결)

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크리스퍼 테라퓨틱스는 2013년에 설립된 유전자 편집 전문 생명공학 회사입니다. CRISPR/Cas9 기술을 기반으로 유전자 편집을 연구하며, 이를 통해 치료가 어려운 유전 질환의 치료법 개발에 힘쓰고 있습니다.

회사의 창립자 중 한 명인 에마뉘엘 샤르팡티에(Emmanuelle Charpentier)는 CRISPR 기술 개발로 2020년 노벨 화학상을 수상하며 이 기술이 세계적으로 큰 주목을 받는 계기가 되기도 했습니다.

이 회사는 CRISPR/Cas9 기술을 이용해 DNA의 특정 부분을 정밀하게 잘라내거나 수정하는 방법을 개발하고 있으며,

주로 혈액 질환, 암, 유전자 질환 치료에 집중하고 있습니다. 현재 크리스퍼 테라퓨틱스는 미국 나스닥에 상장된 회사로, 전 세계에서 유전자 편집 기술의 선도 기업 중 하나로 인정받고 있습니다.

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출저:픽사베이

2. 유전자 편집, 유전자 가위CRISPR/Cas9 기술의 원리

CRISPR/Cas9은 'Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats'의 약자로, 특정 유전자의 위치를 찾아가 정확하게 절단하거나 수정하는 유전자 가위 역할을 합니다.

이를 통해 DNA의 특정 부분을 제거하거나 수정하여 유전 질환의 원인을 근본적으로 해결할 수 있는 가능성을 열었습니다

CRISPR/Cas9의 치료 방식

가이드 RNA가 표적 유전자 위치를 인식 Cas9 단백질이 가이드 RNA의 지시에 따라 해당 DNA 부위를 절단 세포가 스스로 복구하는 과정에서 유전적 변화를 일으키거나, 새로운 유전자를 삽입

즉 상용화만 된다면, CRISPR 기술은 기존의 유전자 편집 기술에 비해 훨씬 간단하고 비용 효율이 높아, 다양한 질병 치료와 연구에 폭넓게 활용될 가능성이 크다고 평가 받습니다

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3. 크리스퍼 테라퓨틱스의 주요 연구 분야

크리스퍼 테라퓨틱스는 여러 가지 유전자 관련 질환에 대한 치료법 개발을 목표로 연구 중 인데요,

크게 혈액 질환, 암치료, 유전질환, 자가면역 질환 분야에서 기대를 모으고 있습니다

1) 혈액 질환

가장 활발한 연구 분야 중 하나는 베타 지중해빈혈과 겸상 적혈구 빈혈 같은 유전적 혈액 질환입니다.

CRISPR 기술을 통해 문제의 유전자를 수정하거나 필요한 유전자를 추가함으로써, 환자에게 건강한 혈액 세포를 생성하도록 유도하고 있습니다.

이 치료는 CTX001이라는 프로그램명으로 진행되고 있으며, 여러 임상시험에서 긍정적인 결과를 나타내고 있다고 합니다

2) 암 치료

암 분야에서도 유전자 편집 기술은 획기적인 잠재력을 가지고 있습니다.

크리스퍼 테라퓨틱스는 면역세포인 T세포를 유전자 편집하여 암세포를 더욱 효과적으로 공격할 수 있도록 개선하는 방법을 연구하고 있습니다.

이를 통해 기존의 암 치료법보다 부작용이 적고, 환자 맞춤형 치료가 가능한 새로운 치료법을 개발하고 있습니다.

3) 유전 질환 치료

낭포성 섬유증(Cystic Fibrosis)이나 헌팅턴병(Huntington’s Disease)처럼 유전적 요인으로 발생하는 질병에 대해서도 치료법 개발을 목표로 하고 있습니다.

CRISPR 기술을 통해 손상된 유전자를 수정함으로써, 현재로서는 치료가 불가능한 여러 유전 질환을 완화하거나 완치할 가능성을 제시하고 있습니다.

4) 자가면역 질환

자가면역 질환의 경우, 면역체계가 스스로를 공격하는 현상을 억제할 수 있는 유전자 조작 방법을 연구 중입니다. 크리스퍼 테라퓨틱스는 이러한 질환을 조절하기 위해 면역체계를 조정하는 유전자 편집 기술을 적용하려 하고 있습니다.

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4. 크리스퍼 테라퓨틱스의 파트너십 및 협력

크리스퍼 테라퓨틱스는 여러 글로벌 제약사 및 생명공학 기업들과 협력하여 연구 및 개발을 촉진하고 있는데요,

주요파트너로는

버텍스

• 버텍스 제약(Vertex Pharmaceuticals): 크리스퍼 테라퓨틱스와 버텍스는 혈액 질환 치료제 개발을 위해 협력하고 있으며, CTX001 프로그램을 함께 진행하고 있습니다.

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바이엘

• 바이엘(Bayer): 크리스퍼 테라퓨틱스와 바이엘은 합작 회사 Casebia Therapeutics를 설립하여 유전자 편집 기술을 응용한 여러 유전 질환 치료법을 연구 중입니다.

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비엠에스

• 비엠에스(Bristol Myers Squibb): BMS와는 암 면역 치료 분야에서 협력하고 있으며, T세포 면역 치료법 개발을 위한 연구를 진행 중입니다.

이처럼 크리스퍼 테라퓨틱스는 유수의 제약사와의 협력을 통해 연구 개발을 확대해 나가고 있으며, 전 세계의 유전자 편집 관련 연구를 선도하는 역할을 하고 있습니다.

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5. 크리스퍼 테라퓨틱스의 미래 전망과 과제

안전성 문제: 유전자 편집은 아직 초기 단계이며, 특히 편집된 유전자가 원치 않는 부위에 영향을 미치는 오프 타깃(Off-target) 효과가 큰 과제입니다. 이를 해결하기 위해 기술의 정확성과 안전성을 높이는 연구가 진행되고 있습니다. 윤리적 문제: 유전자 편집 기술은 일부 질병의 치료를 넘어 인간의 유전자 개조 가능성까지 내포하고 있기 때문에 윤리적 논란이 큽니다. 특히 유전자를 조작해 태어나는 아기의 문제 등과 관련된 논의가 활발히 이루어지고 있습니다. 비용 문제: 현재 유전자 편집 치료는 비용이 매우 높기 때문에, 상용화되더라도 누구나 쉽게 접근할 수 있는 치료법이 되기에는 아직 어려움이 많습니다. 이를 해결하기 위해 연구와 함께 비용 절감 방안이 필요합니다.

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결론

오늘은 미래의 의학을 이끌어갈 기술에 대한 흥미로운 정보를 포스팅했는데요,

새로운 치료 방법이 더 많은 사람들에게 희망을 줄 수 있기를 기대하며,

앞으로 크리스퍼 테라퓨틱스가 어떻게 발전할지 계속 지켜봐야겠습니다.

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